SEATTLE – Sound Pharmaceuticals è lieta di annunciare il completamento dell’arruolamento per il suo secondo studio open-label di Fase 3 su SPI-1005 per il trattamento della malattia di Menière (MD).
L’SPI-1005, un innovativo farmaco antinfiammatorio orale, ha ottenuto la designazione di terapia rivoluzionaria (Breakthrough Therapy Designation o BTD) alla fine del 2025. L’SPI-1005 è il primo farmaco a ricevere la designazione BTD per la malattia di Menière e per il trattamento dell’ipoacusia neurosensoriale, la patologia più diffusa che colpisce il sistema nervoso.
“Non vediamo l’ora di portare avanti lo sviluppo di SPI-1005 come primo trattamento approvato per la malattia di Menière tra la fine di quest’anno e l’inizio del prossimo”, ha dichiarato il Dr. Jonathan Kil, co-fondatore e CEO.
Questo studio di Fase 3 in aperto (open-label) è stato condotto per raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza, necessari a consentire la somministrazione quotidiana cronica di SPI-1005. Ha arruolato 191 partecipanti in 9 centri statunitensi nell’arco di 8 mesi.
I trial clinici sull’SPI-1005 hanno ottenuto risultati favorevoli in termini di sicurezza ed efficacia anche in uno studio controllato randomizzato (RCT) di Fase 2 sulla perdita dell’udito acuta indotta da rumore, e in un RCT di Fase 2 sull’ototossicità indotta da aminoglicosidi.
Perché potrebbe essere utile per l’acufene
SPI-1005 è una capsula orale da assumere due volte al giorno contenente ebselen, una nuova entità chimica che mima e induce l’attività della glutatione perossidasi (GPx). La GPx1 è un enzima fondamentale che ripara le cellule danneggiate e invecchiate nell’orecchio interno, nella retina, nella corteccia prefrontale del cervello, nei polmoni e nei reni, e i cui livelli si riducono durante e dopo l’esposizione a insulti ambientali come il rumore, i farmaci ototossici o l’invecchiamento. Di conseguenza, la neuroinfiammazione può progredire in tutto il sistema nervoso periferico e centrale, portando a neurodegenerazione e/o a plasticità disadattiva, provocando acufene.
L’SPI-1005 (ebselen) contrasta l’acufene agendo come “scudo biologico” nell’orecchio interno: mima l’enzima protettivo GPx1 per neutralizzare i radicali liberi, riducendo così lo stress ossidativo e la neuroinfiammazione che danneggiano le connessioni uditive e generano i falsi segnali interpretati dal cervello come fischio. Sebbene i test clinici di Fase 2 abbiano dimostrato la sua efficacia nel prevenire e ridurre l’acufene acuto da trauma acustico, questo approccio biologico potrebbe rivelarsi utile anche nei casi cronici. Questo perché l’SPI-1005 non si limita a un intervento d’emergenza, ma è ora in fase di sperimentazione avanzata per una somministrazione quotidiana a lungo termine, ideale per gestire la neuroinfiammazione persistente e prevenire la progressiva degenerazione delle cellule uditive. Agendo alla radice del danno cellulare cronico causato da patologie come la malattia di Menière o l’esposizione prolungata a fattori tossici, il farmaco punta a stabilizzare l’orecchio interno e a ridurre l’intensità del fischio nel tempo, impedendo che i segnali aberranti continuino ad alimentare l’acufene a livello cerebrale.
L’acufene è spesso alimentato da uno stato di infiammazione costante e da un’iperattività sinaptica (una sorta di “corto circuito” elettrico) nell’orecchio interno. Spegnendo attivamente la neuroinfiammazione e ripristinando l’equilibrio biochimico cellulare, l’SPI-1005 aiuta a “calmare” questi segnali elettrici anomali. Di conseguenza, il cervello riceve meno impulsi parassiti, permettendo al volume del fischio di ridursi. Nei test clinici di Fase 2 sulla malattia di Menière, infatti, i pazienti hanno riferito una diminuzione significativa della percezione e dell’intensità dell’acufene.
Quando invece potrebbe NON funzionare?
Se l’acufene è diventato puramente centrale o somatosensoriale, l’efficacia dell’SPI-1005 cala drasticamente. Questo succede quando:
- Il danno biologico nell’orecchio si è completamente cicatrizzato anni fa, ma il cervello ha ormai “memorizzato” e cronicizzato il fischio a livello della corteccia uditiva (un po’ come il dolore da arto fantasma).
- L’acufene è causato da problemi cervicali, problemi all’articolazione temporo-mandibolare (ATM) o tensioni muscolari.
In breve: se c’è ancora della sofferenza cellulare “attiva” nell’orecchio da spegnere, l’SPI-1005 ha le carte in regola per abbassare il volume del fischio, a prescindere dal fatto che la diagnosi sia Menière o meno. Se il problema si è già spostato interamente nel cervello, l’effetto potrebbe purtroppo essere minimo. Si tratta comunque di ipotesi ancora da confermare.
Informazioni su Sound Pharmaceuticals
Sound Pharma è una società biotecnologica privata che sta studiando SPI-1005 nell’ambito di cinque IND attivi relativi a diverse indicazioni neurotologiche. I dettagli relativi agli studi clinici su SPI-1005 possono essere consultati online sui siti www.clinicaltrials.gov o www.soundpharma.com.
